江南体育精准医疗动态

　　江南体育精准医疗（Procision Medicine）是一种定制化的医疗模式，根据个体差异制定医疗策略、进行医疗服务并指导用药。这个概念随着2015年1月美国总统奥巴马的提出，迅速在医药领域升温。精准医疗涉及到的领域极为广泛，靶向药物治疗是其中重要的一个部分，受到各方关注。 本期快报将汇总近期国内外精准医学、靶向药物相关的信息情报，为广大的生物医疗工作者及其他相关学科从业者提供参考信息。

　　【新闻事件】：奥巴马总统在今年一月的国情咨文讲话中提出将要扶持精准医学的研究。今日美国国家癌症研究院宣布史上最大精准医学临床试验开始招募病人。这个实验将招募1000病人，将同时研究20多个药物（包括已上市和尚在临床研究阶段的药物）在20几个基因突变或过度表达人群（包括EGFR、HER2、MET、 BRAF、NF1、GNAQ、GNA11、TSC1/2、 PTEN、Patch、NF2、ALK、ROS、FGFR）的疗效。预计每个治疗组至少有30人，至少有25%的非常见肿瘤（即乳腺癌、肺癌、前列腺、直肠癌之外的癌症）。治疗终点为应答率和6个月无进展生存率。 【药源解析】：传统的癌症诊断和治疗是根据癌变组织，但这种分类对治疗的指导意义有限（除了手术）因为同样是乳腺癌分子机理却千差万别，治疗药物也随之不同。精准医学是按分子机理划分肿瘤，这样对靶向疗法的使用有更大的指导作用。比如EGFR驱动肿瘤无论是发生在肺还是直肠使用EGFR抑制剂都有可能受益。当然实际情况更复杂。前几天讲到的necitumumab虽然是EGFR抗体，但应答却和EGFR表达无关。这也是NCI要做这个临床实验的原因。 可以想象准确检测基因变异会直接影响实验的结果。NCI将使用最先进的样品采集和基因检测技术，雇佣最可靠的科学家主持每个实验。另外NCI于2400多家临床试验中心有合作，令病人可以不用长途跋涉去参与实验。多家药厂也表示愿意和NCI合作，提高药品和专业服务。病人将免费试用实验药物。实验经费来自奥巴马总统的2.15亿美元精准医学动议。 药厂在开发靶向药物时也利用精准医学原则，针对某个蛋白的药物一般会在这个蛋白变异或过度表达的不同肿瘤中测试。但有些肿瘤人群本身就很小，如果限制在某个变异人群（上面提到的那些变异都在10%以下）商业价值就很有限了。另外大规模基因检测直到最近还是个耗时耗力的事情，很多厂家也做不起。这一次NCI同时研究多个药物在多个基因变异肿瘤的疗效是史上最大规模的精准医学实验。虽然不能得到准确疗效，但会提供有价值的治疗线索，同时也会更加准确定义精准医学的适用范围和局限，所以是个里程碑事件。 来源：美中药源/路人丙 （生物谷

　　力推医改的美国总统奥巴马，继提出“平价医疗法案”后，今年又推出精准医疗计划(Precision Medicine Initiative)。2015年1月30日，美国总统奥巴马在国情咨文演讲中宣布了一个新计划精准医疗计划。一时间，引起国内外各界对精准医疗的高度关注。事实上，精准医疗这一概念并非首次出现在奥巴马的国情咨文中，早在2011年11月，美国国家研究委员会(United States National Research Council)就提出这一概念。精准医疗与近年火热的个性化医疗非常相似，但不尽相同，总体上来说，精准医疗是基于基因差异而进行的个体化治疗。人们的健康意识不断提高以及“治未病”理念的推广，为这种预防性、个性化及高效性的医疗手段提供了快速发展的环境。2015年，这一市场规模预计可达到600亿美元左右。 近日，北京天坛医院副院长王拥军在一次学术会议上放了一记震撼弹，引爆了舆论圈：科技部决定在2030年前，共投入600亿元用于精准医疗发展。不过该消息随后被各大媒体撤销，因此可靠性仍有待考证。但不管怎样，精准医疗是未来医疗发展的主流方向这一局面不会改变。 本文是美国国立卫生研究院（NIH）现任主任弗朗西斯柯林斯(Francis Collins)于1月30日奥巴马提出精准医疗计划当天，发表在《新英格兰杂志》（NEJM）上一篇详尽阐述精准医疗计划的文章。 今晚，我宣布推出一个新计划精准医疗计划（Precision Medicine Initiative），这将使我们更接近治愈癌症、糖尿病等疾病，同时让我们自己以及家人能够获得更多保障我们健康的个性化信息。”美国总统巴拉克？奥巴马（Barack Obama）总统的国情咨文，2015年1月30日。 美国总统奥巴马一直笃信科学拥有改善健康的潜力。现在，奥巴马总统宣布了一项新的研究计划，旨在加快精准医疗时代的到来。我们相信现在正是付诸于这一远见的时候，美国国家卫生研究院（NIH）以及其他合作伙伴将努力实现这一愿景。 精准医疗的概念并不新颖，即考虑每一个体健康的差异，制定个性化的预防和治疗方案。例如血型分型，在过去的一个多世纪里，我们以此标准进行输血，但随着近年来大规模生物样本数据库（如人类基因组序列）以及其他强大的医疗技术（如蛋白质组学、代谢组学、基因组学、细胞检验甚至移动医疗）、计算工具、大数据的发展，这一曾被广泛接受的应用，得到显着地改善。现在所需要的仅是制定一个广泛的研究计划，用以鼓励接近精准医疗的创造性方法，并最终用它们来构建指导临床实践的基础。 该计划主要包括两个方面：近期对癌症治疗的关注以及长远对健康和疾病整个范围知识应用的认识。这两个方面的目标我们都可到达，这是因为包括分子生物学、基因组学和生物信息学的基础研究不断进步。此外，这一计划将利用社交媒体和移动设备增加人与人的连接，美国人正日益希望能同医疗研究所成为积极的合作伙伴。 精准医疗的短期目标：癌症治疗 肿瘤治疗被选择成为精准医疗的短期目标。癌症是常见的疾病，总的来说，随着人口老龄化的进程加快，它们已是美国以及全球其他地区主要的死亡原因。对癌症的恐惧也席卷了这些国家，这是因为癌症的杀伤力、症状以及人们用有毒或损害性的方式来治疗它们。研究人员已发现，许多分子病变是驱动癌症的诱因，这表明每种癌症都有自己的基因印记、肿瘤标记物以及不同的变异类型。虽然癌症主要是由日常生活中基因损伤积累所导致的，但可遗传性基因变异通常会增加患癌风险。这种对致癌机制的新理解已影响了在药物和抗体设计过程中，对癌症风险、分类诊断以及治疗策略的评估。许多靶向疗法已经或正在研发，它们中有些已为民众带来益处，有些则效果显着。此外，最新的癌症免疫疗法也产生了一些积极的反响，有迹象表明肿瘤标记物能成为预测癌症的显着因子。 这些研究让我们努力提高癌症预测、预防、诊断和治疗的紧迫和前瞻性。然而，实现这一承诺则需要我们在诸多方面付出努力江南体育。大量地分析癌症基因组数据，有助于我们对癌症的深入理解以及发现分子诊断的其他工具。为加快在成人和儿童患者中采用新疗法，我们也需要探索更多新颖的方法来设计临床试验。此外，我们还需要建立一个“癌症知识网络”， 用数字化的方式来储存和发布分子及医疗数据，它将在科学家、医护人员和病人之间筑起理解之墙。

　　当我们现在幻想现代药学的时候，就像原始人猜测未来，当我们了解了更多发病的影响因素的时候，我们可以指定更符合个人身体的治疗方式，而这种方式可能对其他人都是无效的江南体育。 “所以现在的大多数药都是基于群体的一般情况。”埃里克.格林博士在接受史密森杂志《展现未来》特刊采访的时候表示，“太多的时候医生用药是基于一半一半的概率，对患者可能有效，也可能会变得更糟，但至少，还有一半的概率是有效的。” 精准医疗将改变这一切江南体育，医生给患者开药将是根据患者的基因量身定制的，基因因素也是使一个人独特的原因。个性化用药将代替“掷骰子”似的决定方式，将更有效果，尤其是在癌症治疗中，“掷骰子”的方式有效果的比例是很低的。

　　精准医疗经由奥巴马的国情咨文正变得日益火爆。虽然奥巴马提出的概念多数都食言自肥，但是从最近召开的CSCO（中国抗癌协会临床肿瘤学协作专业委员会大会）来看，面对可怕的癌症，医学专家已经把精准医疗当成最大的希望。 近日，美国国立卫生院发布了长达100多页的《精准医疗项目集群建立21世纪医学研究基金会》的白皮书，这说明实现精准医疗的行动已经启动。一系列围绕精准医疗的“伞形试验”和“篮子试验”正在世界各地广泛开展。其实精准医疗并不是新概念，它的本质是把基因检测与个体化医疗联系起来，把遗传信息作为诊断基础，并针对性地指导治疗和用药。 面对医学界对于精准医疗的趋之若鹜，制药企业的反应看起来似乎都有点慢。也不怪制药企业缺乏积极性江南体育，去年曾经让医药行业兴奋的大数据，其关注度已经渐渐褪色，毕竟缺乏循证依据，大数据得出的结果多半是有待验证的。对于制药企业而言，他们更感兴趣的是新靶点与新药物。但是目前，精准医疗似乎还并不能给出明确的答案。 而精准医疗面临同样的问题。虽然科学研究认为，遗传信息几乎决定了人类的命运，但是人类的健康是否全赖遗传信息来决定，依然存在争论江南体育。 精准医疗已经闪光 和传统的循证医学的治疗相比，精准医疗究竟有何不同？那只能说，精准医疗是在先进行遗传信息测试的情况下针对遗传信息开展的治疗。当然，这样的治疗其实只能针对很少的疾病，也只能针对很少的患者。对于大多数普通患者而言，看个感冒，还不需要精准医疗。 但是，对于很多无助的病人，精准医疗可能会帮上很大的忙。让精准医疗的拥护者最引以为豪的精准医疗成功案例是利用基因测序分析技术治愈一对脑瘫龙凤胎儿童。通过基因检测显示，这对龙凤胎存在多巴胺分泌缺陷，这可能是导致脑瘫的主因。在发现其因基因缺陷导致的多巴胺分泌异常后，医生采取给龙凤胎注射多巴胺的方式治疗，使得其病情得到极大好转。在治疗一年后，他们已经能像正常的儿童一样生活了。 因此，业内人士普遍看好精准医疗的前景。而在肿瘤领域，已经有很多患者采取先进行基因检测，然后使用有特异性的靶向药物。制药企业觉得靶向药物治疗已经可以算作是精准医疗的一种，这种观点也有根据的，毕竟如果没有基因检测技术的进步，多数患者都没有财力做基因检测。而基因检测技术如果没有如此快的进步，患者也很难通过一两次检测获得准确的结果。 药企成本或大增 对于制药行业而言，精准医疗带来的会是更大的压力，毕竟在过去几十年，整个社会已经适应了大病种和重磅药物的模式。患者人数和支付能力，成为制药企业投资时的重要指标。但是，精准医疗的目的是给少数患者提供精准治疗，并提供给他们所需的药物。看来，以后制药企业不但要研发新的药物，还要明确这些药物适合什么样的患者，这必然会增加制药企业的研发成本。 一直以来，无论任何国家的制度，医保报销市场都是制药业最大的收入来源。而作为一直处于占报销份额较少的诊断和检测，一直不能和药品的销售规模相比。随着精准医疗的发展，日后有限医保资金，恐怕会像检测和诊断，尤其是与人类遗传信息相关的检测和诊断，将抢占更多的份额。 而制药公司开发的药物如果想要得到处方，就必须能够得到基因检测的支持。由于检测要发挥越来越大的作用，这部分带来的医疗费用将日益增加，而药品获得报销范围将会受到影响。显而易见，精准医疗只会让病人吃更少的药。面对未来的变化，很多公司都已经意识到了检测和诊断的重要性。但是，现在并不是每家公司都有这个准备。即使对于一些名列前茅的大型医药公司，诊断和制药依然是各忙各的，并没有见到紧密的合作。 对于制药公司来说，比较好的选择就是在药物研发阶段探索与检测公司合作，通过遗传信息，寻找全新的靶点。合作的方式有多种多样，而直接并购一家基因检测公司并不是没有可能。以往，如拜耳把旗下的诊断检测业务直接剥离出去，而现在多数公司的想法会发生改变，他们会希望寻找与检测公司合作的机会。 从近几年的数据来看，无论统计方是谁，诊断和检测在全球范围内的市场增速都超过20%，而制药业飞速发展的时代目前已告一段落。制药企业如果没有更好的选择，就必须追上精准医疗这一列正在高速前进的快车。 精准医疗药企收藏(0)

　　据GenomeWeb报道，英国创新中心为了加速精准检测和个体化用药的发展，推出了精准医疗孵化器。日前，该孵化器正着手搭建国家精准医疗网络。 该机构人员表示，将全国各地的机构联合起来，彼此协作，对于实现精准医疗的孵化作用非常关键。英国要建设成为全世界在发展精准医疗（包括检测和治疗）方面最吸引人的国家。 精准医疗孵化器将从英国全国范围聘请精准医疗领域的专家，包括英格兰北部和南部、北爱尔兰、苏格兰和威尔士。该孵化器项目预计将于2016年底或2017年初实现整体运营，总部将建在剑桥大学生物医学园，John McKinley将出任CEO。 该机构人员还表示，在日益紧密的区域性合作关系网络下，精准医疗孵化器可以利用当地的资源来收集和分析海量的临床数据，利用模式动物开展临床试验并进行验证，利用“国家健康服务”来推动精准医疗的发展。此外，获得病理资源的入口、拥有临床检测产品开发功能的研究中心（facility）、与顶尖的临床检测机构保持密切的合作关系也同样重要。在这些研究中心，研究人员需开发出强有力的、以诊断为目的的检测产品，不但要经过临床验证，还要符合“国家健康服务”的标准。 Innovate UK是英国政府的创新机构，已为精准医疗孵化器前5年的运营拨款5000万英镑（约合7760万美元）。今年4月，国家创新中心准备着手解决精准医疗产品中存在的瓶颈问题。据精准医疗孵化器的人员估算，全球范围内的精准医疗市场体量约为140亿英镑，在2020年有望达到500亿至600亿英镑。 除了精准医学孵化器，英国政府还为创新中心拨款，用于研究细胞治疗和发展制药技术。Innovate UK的CEO Ruth Mckernan说，将这三部分基础性孵化项目联合推动，可以使英国继续成为该领域内的先驱力量，并能有效吸引外来投资。(生物谷) 来源：“同并相联”微信公众号 译者：肖芳权

　　美国奥巴马总统提出的新的健康计划将在今年月底展开。然而美国国会却还未决定是否要全额资助此项计划。 奥巴马总统一方面继续为他的备受争议的医疗改革辩护，一方面提出了一项新的医疗计划。这项同样大胆的计划希望从根本上改变美国国民的就医习惯。 我希望这个国家能彻底的摆脱小儿麻痹症的困扰，用人类基因地图来创造医疗的新纪元在对的时间接受对的治疗。这是奥巴马总统今年一月在美国年度总统发言中提出此项精准医疗计划（PMI）时说的。